A型血友病市場 - KOL的考察

本報告提供A型血友病市場相關調查分析，對已上市的治療方法和開發平台有的治療方法的KOL的考察。

目錄

摘要整理

調查目的

已上市的治療方法

• 凝血因子刺激劑
  • 重要考慮因素摘要
  • Hemlibra（艾美珠單抗；羅氏）
• 重組因子 VIII 療法
  • 新型長效重組因子 VIII 療法
  • Altuviiiio（efanesoctocog alfa；Amunix/Bioverativ [賽諾菲]）

管道產品

非因子替代療法

• 基因治療
  • 重要考慮因素摘要
  • ASC618（CRISPR/cas9 編輯的 hFVIII 基因療法；ASC Therapeutics）
  • Peboctocogene camaparvovec（DTX201；拜耳醫療保健/Dimension Therapeutics）
  • Giroctocogene fitelparvovec（PF-07055480/SB-525；Sangamo Therapeutics/輝瑞）
  • Dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011) 和 SPK-8016 (Spark Therapeutics)
  • TAK-754（SHP654；武田）
  • Roctavian（valoctocogene roxaparvovec；BioMarin Pharmaceutical）
• 抗組織因子途徑抑制劑單株抗體
  • 重要考慮因素摘要
  • Concizumab（抗 TFPI 單株抗體；諾和諾德）
  • Marstacimab（抗 TFPI mAb；輝瑞）
• FVIII 模擬抗體
  • 重要考慮因素摘要
  • Mim8（NNC0365-3769 A；諾和諾德）
• 抗凝血? III 抑制劑/RNA 幹擾
  • 重要考慮因素摘要
  • Fitusiran（Alnylam 製藥公司/賽諾菲）
• 活化蛋白 C 受體調節劑
  • 重要考慮因素摘要
  • SerpinPC（Centessa 製藥公司）
• 其他早期項目
  • 重要考慮因素摘要
  • BT200（RNA 調節劑/vWF 抑制劑；Band Therapeutics）
  • IDO 8（耐受性樹突細胞療法；Idogen）

附錄

新聞

Altuviiio? Despite gaining European approval, experts are uncertain about the prospects for BioMarin's Roctavian - why? Could Novo Nordisk's next-generation FVIII mimetic pipeline antibody Mim8 be superior to Roche's SoC Hemlibra? KOLs critically assess the prospects of launched and pipeline therapies.

In addition to the full report, licensed users have access to the Report Highlights slide deck and the following KOL Bulletins via the Attachments area.

• 16 Jun 23 KOL Bulletin -- Expert opinion on the Phase III BASIS data for Pfizer's marstacimab

• 16 Jun 23 KOL Bulletin -- Expert perspective on Phase III ATLAS-PPX data for Alnylam and Sanofi's fitusiran

• 11 Jul 23 KOL Bulletin -- Leading haematologist opines on US approval of BioMarin's haemophilia A gene therapy Roctavian

Table of Contents

Executive summary

• Current and future treatment algorithm

Research objectives

Marketed therapies

• Blood coagulation factor stimulant
  • Key insights summary
  • Hemlibra (emicizumab; Roche)
• Recombinant Factor VIII therapies
  • Newer long-acting recombinant Factor VIII therapies
  • Altuviiio (efanesoctocog alfa; Amunix/Bioverativ [Sanofi])

Pipeline products

Non-factor replacement therapies

• Gene therapy
  • Key insights summary
  • ASC618 (CRISPR/cas9-edited hFVIII gene therapy; ASC Therapeutics)
  • Peboctocogene camaparvovec (DTX201; Bayer HealthCare/Dimension Therapeutics)
  • Giroctocogene fitelparvovec (PF-07055480/SB-525; Sangamo Therapeutics/Pfizer)
  • Dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011) and SPK-8016 (Spark Therapeutics)
  • TAK-754 (SHP654; Takeda)
  • Roctavian (valoctocogene roxaparvovec; BioMarin Pharmaceutical)
• Anti-tissue factor pathway inhibitor mAbs
  • Key insights summary
  • Concizumab (anti-TFPI mAb; Novo Nordisk)
  • Marstacimab (anti-TFPI mAb; Pfizer)
• FVIII mimetic antibody
  • Key insights summary
  • Mim8 (NNC0365-3769 A; Novo Nordisk)
• Antithrombin III inhibitors/RNA interference
  • Key insights summary
  • Fitusiran (Alnylam Pharmaceuticals/Sanofi)
• Activated protein C receptor modulator
  • Key insights summary
  • SerpinPC (Centessa Pharmaceuticals)
• Other early-stage programmes
  • Key insights summary
  • BT200 (RNA modulator/vWF inhibitor; Band Therapeutics)
  • IDO 8 (tolerogenic dendritic cell therapy; Idogen)

Appendix

• KOL details
  • KOLs from the USA
  • KOLs from Europe

News