依據 2004 年 WHO 調查,全球約有五萬明纖維囊腫患者正等待治療。在基因治療法的失敗下,Ion Channel 療法等新策略正受到矚目,而現行藥物對患者的適應性也正在改善中。
擅長多領域市調分析的英國專業公司 Datamonitor Corporation(總公司:倫敦),調查分析了纖維囊腫市場資訊後,出版了一本綜合報告書 "Stakeholder Opinions: Cystic Fibrosis - Big unmet needs, small steps"。
報告書內容包括:纖維囊腫的流行病學、原因、徵兆、目前療法、新抗生物質、未滿足需求、未來患者數動向等等,內容綱要摘記如下:
Datamonitor Healthcare 介紹
第1章 摘要
第2章 疾病概要
- 纖維囊腫的普及率低,集中於白人
- 纖維囊腫多發於白人
- 纖維囊腫患者趨於高齡化
- 纖維囊腫的發病與性別相關性不大
- 雖然年齡層、基因突變都是原因,但死亡率在下降中
- 纖維囊腫病因
- 若雙親均基因突變,則小孩有 25% 的罹患機率
- 最共通的突變可由離子鹽抑制
- 纖維囊腫由症狀、病例、胸部 X 光、基因型態分類
- 纖維囊腫可影響多數細胞,其中肺臟最易受影響
- 肺感染、發炎等,病原菌扮演最大角色
- 胰臟與腸黏液的濃度提高,將造成消化不良、吸收不良、阻塞
- 患者將罹患生殖管道病變
- 營養與類固醇的影響將產生骨骼障礙
- 阻塞所引起的肝臟病變需要移植治療
- 併發症有糖尿病、骨骼疾病、鼻部瘜肉
第3章 診斷
- 纖維囊腫三歲可診斷初
- 成人病例也增加
- 40 年來所行之汗水檢驗最重要的診斷篩檢
- 纖維囊腫的診斷通則必須周全
- 診斷過遲、疏忽等成為問題
- 現在的診斷篩檢仍有改善餘地
- 影響診斷率變化的要素
第4章 治療法
- 僅黏液溶解藥物有用
- 主要以抗生物質治療,但整體無法免除感染
- 抗發炎藥物的處方無法發揮效果
- 酵素與維生素是矚目的營養補給品
- 藥物療法外,物理療法最重要
- 氧氣療法與外科手術是最後手段
- 多數醫師依賴治療通則
- 患者適應與否是多數療法的一大障礙
第5章 未來動向
- 僅 Ion Channel 療法有希望

